刀客特王提示您:看后求收藏(缀画小说babelor.com),接着再看更方便。

第541章604寻找上帝

基因治疗说起来高大上,其实本质就是指将包含正常基因的dna序列通过载体导入细胞内,使之产生目的基因的产物,从而达到治疗该基因缺陷所致疾病的目的。

拉塞·韦斯特教授设计了精巧的治疗方案,他选择了重组腺相关病毒载体9型作为载体,通过鞘内给药将基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统。这种给药途径也被广泛应用于治疗中枢神经系统疾病的临床前和临床研究。

从理论上讲,spg50是基因治疗的理想候选疾病:ap41基因编码序列很短,非常适合自身互补型腺相关病毒载体。

aav9/ap41构建体可大量表达ap41蛋白,从而帮助患者恢复正常的ap41蛋白功能。

令人振奋的是在临床前研究阶段,鞘内aav9/ap41基因治疗就显示出安全性和有效性,这让参与者和帕顿的家人喜出望外。

为了早期干预和较高剂量可获得最佳治疗效果,目标剂量被定为5l,15x1015个载体基因组。

基于治疗团队提供的临床前研究,当地卫生部正式批准了该治疗方案的i期临床试验;去年4月,临床试验获得机构伦理委员会的批准。同年6月,经过2个月的准备,这场只有1个人的临床试验正式展开。

但结果却不尽人意。

但其实也并不是没有收获,首先研究人员通过腰椎穿刺鞘内注射给药的方式,将aav9-ap41注射进帕顿体内,同时还进行了ap41蛋白免疫抑制治疗。

帕顿的身上并没有出现明显的副作用,这说明试验的安全性和耐受性不错,但疗效评估离预期的效果相差甚远。

一句话概括那就是:安全且无用。

众人都十分失望,这意味着他们这段时间的努力可能是无用的。

拉塞·韦斯特教授仔细审视了一下自己的实验过程,以期望发现可能的纰漏,但他失败了。

不甘心的众人再次进行了动物实验,却发现药剂在小白鼠身上达到的效果一如之前的好,鞘内注射后小白鼠很快就在发育上面赶上了正常的小白鼠。

“法克!”拉塞·韦斯特教授大骂道。

“教授,我们需要一些耐心。”助手开解道,“老鼠跟人毕竟不同。”

拉塞·韦斯特教授当然知道小白鼠的生理构造跟人不同,事实上到最后他肯定也能找出这种不同。

但问题是患者等不了,医生们已经评估过了,如果1年内研发不出针对此病的药物,那帕顿的太奶奶就要来接他了。

这意味着他们所做的一切都成了打水漂,由于美国这边的风俗习惯跟华国不同,参与的人员甚至无法吃席。

连席都吃不到,这听着就很悲惨。

仔细思考后,拉塞·韦斯特教授决定写篇文章冷静一下,他把这场针对一个人的临床试验极其详尽的数据全部写了进去,在最后的结尾,他书写道:希望上帝能出现救救这個可怜的孩子,如果这世界上真的有上帝的话。

自然医学的编辑琼斯第一时间就看到了这篇文章,然后感到脑壳痛。

他不想接收这篇文章,哪怕是它的作者是久负盛名的神经医学教授拉塞·韦斯特。

“太长了,这要占用至少5个版面。”

琼斯要求拉塞·韦斯特教授对文章的内容做出修改,后者欣然答应,然后2天后重新发过来了需要占用4个版面稿件。

“你这样不行的!”

“没办法再缩短了。”拉塞·韦斯特教授争辩道,“我必须要把必要的步骤全部书写出来。”

临床试验是很复杂的一个过程,1-2千字能描述清楚吗?

对于一

其它小说推荐阅读 More+
阿京

阿京

大艺星星
阿京不禁发问: 是谁创造了我们,我们又将何去何从?她在寻找创造这一切的人。
其它 连载 2万字
遮天之妖女请助我修行

遮天之妖女请助我修行

慢步书海
穿越遮天世界,成为叶凡表哥九龙降临,面板复苏,圣体纯度(1.08%)结道侣,获体质,得血脉,助修行神体、圣体、道胎的结合会发生什么变化诸帝血脉融合熔炼己身,会成就怎样的人生......映照道侣先祖,还能获得祖先传法颜如玉的先祖会是青帝还是其上红尘成仙无需九世《遮天之妖女请助我修行》是慢步书海精心创作的玄幻奇幻小说,影书实时更新遮天之妖女请助我修行最新章节无弹窗广告版,书友所发表的遮天之妖女请助我修
其它 连载 6万字
漂亮魅魔含泪当攻[快穿]

漂亮魅魔含泪当攻[快穿]

九曲九弯九
其它 连载 0万字
谁让他玩游戏王的!

谁让他玩游戏王的!

名称被占用
“游玄先生,有很多人都认为,决斗界如今环境愈发阴间,重坑自闭主流盛行,都是作为新一代决斗王的您带歪的风气。对这个说法您怎么看?”有记者在采访时问道。 “毁谤啊!纯熟毁谤!” 游玄对这种说法表示很愤怒。 “凭什么说是我带歪的?” “决斗本来就是这个样子的!”
其它 连载 178万字
杀神

杀神

霜帷风
这个世界,上有仙人,下有妖族。仙人法力无边,妖族体魄强悍,都是不凡的存在。 而沈归荑只是活在仙人与妖族夹缝之间最为卑贱的凡人。 那一日妖袭爆发,拿了供奉本该庇护他们的仙人落荒而逃,强大的妖族侵占了人族地界。 家人好友尽数惨死,故乡被践踏,凡人的性命如草芥。 沈归荑亲眼目睹仙人的虚伪和妖族的残暴,心中的恨意与怒火无法磨灭。 此时,她却爆发了强大的天赋,她决定踏上复仇之路。 ——————————……
其它 连载 0万字
败犬omega为何那样

败犬omega为何那样

闲时煮酒
她是爱情小说里的败犬O。在霸总父母双亡事业危机的时候,断崖式分手,远遁国外追求自由。【追夫火葬场的时候被霸总的好兄弟狠狠羞辱。】【这些剧情结束后,你就可以下线去另一个场景了。】突然出现的系统音响起。祁加宝困惑挠头,她今年高二,按这个时间线,她初中就开始谈恋爱了?她:“我居然谈到这么有权势的霸总,敢违法和未成年omega谈恋爱。”“好厉害!”系统:【?!】剧情介绍中断,扫描宿主形象。系统如遭雷击,它
其它 连载 36万字