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5、t4j等)患者的家人交流、阅读医学文献、参加学术会议……

几乎每一场的基因与细胞治疗学会,怕顿的父亲都会参与,他把儿子的疾病信息印成小册子到处分发,寻找有可能了解spg50的专家。

不过大多时间都没有任何收获,甚至一些人根本没有打开仔细看过。

但功夫不负有心人,康奈尔大学医学院的拉塞·韦斯特教授无意间得知了这个情况。

他告诉帕顿的父母,可以尝试通过基因编辑的方法修复帕顿受损的基因。但难点在于,针对spg50的基因治疗尚未被发明,且根据其一对一定制的特点,研发至少需要400万美元。

没有任何犹豫,帕顿一家立刻变卖了所有家产。不过很显然,仅靠家庭积蓄是远远不够的。

拉塞·韦斯特教授在接下来给予了他们足够多的支持,他不遗余力的帮助这个可怜孩子。由于他庞大的影响力,不少机构开始主动联系帕顿的家人。

很快,研发所需要的费用就凑齐了,相关研究也进展飞速。

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