刀客特王提示您:看后求收藏(缀画小说babelor.com),接着再看更方便。

第541章604寻找上帝

基因治疗说起来高大上,其实本质就是指将包含正常基因的dna序列通过载体导入细胞内,使之产生目的基因的产物,从而达到治疗该基因缺陷所致疾病的目的。

拉塞·韦斯特教授设计了精巧的治疗方案,他选择了重组腺相关病毒载体9型作为载体,通过鞘内给药将基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统。这种给药途径也被广泛应用于治疗中枢神经系统疾病的临床前和临床研究。

从理论上讲,spg50是基因治疗的理想候选疾病:ap41基因编码序列很短,非常适合自身互补型腺相关病毒载体。

aav9/ap41构建体可大量表达ap41蛋白,从而帮助患者恢复正常的ap41蛋白功能。

令人振奋的是在临床前研究阶段,鞘内aav9/ap41基因治疗就显示出安全性和有效性,这让参与者和帕顿的家人喜出望外。

为了早期干预和较高剂量可获得最佳治疗效果,目标剂量被定为5l,15x1015个载体基因组。

基于治疗团队提供的临床前研究,当地卫生部正式批准了该治疗方案的i期临床试验;去年4月,临床试验获得机构伦理委员会的批准。同年6月,经过2个月的准备,这场只有1个人的临床试验正式展开。

但结果却不尽人意。

但其实也并不是没有收获,首先研究人员通过腰椎穿刺鞘内注射给药的方式,将aav9-ap41注射进帕顿体内,同时还进行了ap41蛋白免疫抑制治疗。

帕顿的身上并没有出现明显的副作用,这说明试验的安全性和耐受性不错,但疗效评估离预期的效果相差甚远。

一句话概括那就是:安全且无用。

众人都十分失望,这意味着他们这段时间的努力可能是无用的。

拉塞·韦斯特教授仔细审视了一下自己的实验过程,以期望发现可能的纰漏,但他失败了。

不甘心的众人再次进行了动物实验,却发现药剂在小白鼠身上达到的效果一如之前的好,鞘内注射后小白鼠很快就在发育上面赶上了正常的小白鼠。

“法克!”拉塞·韦斯特教授大骂道。

“教授,我们需要一些耐心。”助手开解道,“老鼠跟人毕竟不同。”

拉塞·韦斯特教授当然知道小白鼠的生理构造跟人不同,事实上到最后他肯定也能找出这种不同。

但问题是患者等不了,医生们已经评估过了,如果1年内研发不出针对此病的药物,那帕顿的太奶奶就要来接他了。

这意味着他们所做的一切都成了打水漂,由于美国这边的风俗习惯跟华国不同,参与的人员甚至无法吃席。

连席都吃不到,这听着就很悲惨。

仔细思考后,拉塞·韦斯特教授决定写篇文章冷静一下,他把这场针对一个人的临床试验极其详尽的数据全部写了进去,在最后的结尾,他书写道:希望上帝能出现救救这個可怜的孩子,如果这世界上真的有上帝的话。

自然医学的编辑琼斯第一时间就看到了这篇文章,然后感到脑壳痛。

他不想接收这篇文章,哪怕是它的作者是久负盛名的神经医学教授拉塞·韦斯特。

“太长了,这要占用至少5个版面。”

琼斯要求拉塞·韦斯特教授对文章的内容做出修改,后者欣然答应,然后2天后重新发过来了需要占用4个版面稿件。

“你这样不行的!”

“没办法再缩短了。”拉塞·韦斯特教授争辩道,“我必须要把必要的步骤全部书写出来。”

临床试验是很复杂的一个过程,1-2千字能描述清楚吗?

对于一

其它小说推荐阅读 More+
怪猎:猎人的笔记

怪猎:猎人的笔记

是河豚啊
原教旨主义怪物猎人同人一名年轻猎人与伙伴们一同狩猎的人生ps.简介无能,那就摆了(°▽?)
其它 连载 0万字
怀了疯批暴君的崽后女配带球跑了

怀了疯批暴君的崽后女配带球跑了

个包子哒
新文《娇娇老婆在末世艰难求生》求预收~ 一场意外,陆沅音与一个陌生男人春风几度,在男人冰冷的目光中,她陡然觉醒,发现自己只是一本古早狗血文中的恶毒花瓶,一个臭名昭著的前合欢宗女修…… 她是霸道魔尊利欲熏心的小青梅未婚妻,清冷师尊贪婪恶毒的小徒弟,宗门内作天作地的小师妹,下场凄惨,尸骨无存。 而她方才因为嫉恨女主,在被下.药后直接采.补了女主落难的白月光,百般羞辱。 更倒霉的是,她认错了人…… 而在
其它 连载 6万字
[综]不靠谱的哥和头大的我们两

[综]不靠谱的哥和头大的我们两

伤心小蛋挞
其它 连载 0万字
东宫媚

东宫媚

魏九九
相府有庶女,姿貌世无双,善于鉴人事,品行亦端庄。 美中不足的是,姻缘太波折。 第一次议婚,被太后所毁; 第二次议婚,被皇后所毁; 第三次议婚,赵昔微学了个乖,见着那些皇亲国戚、世家公子绕道走,行了吧? 却不料议婚还没开始,就传出流言——所谓的品行端庄是假的,那赵家之女早就失了清白身。 一时之间,满城震惊。 却又没料到,忽然天降圣旨,将她指向了太子为妾。 太子冷着脸:赵氏性情狡诈,本无懿德,一日为妾
其它 连载 0万字
荒岛求生,从世界末日开始

荒岛求生,从世界末日开始

竹筒夫子A
荒岛求生,从世界末日开始最新章节由网友提供,《荒岛求生,从世界末日开始》情节跌宕起伏、扣人心弦,是一本情节与文笔俱佳的,蚂蚁文学免费提供荒岛求生,从世界末日开始最新清爽干净的文字章节在线阅读。
其它 连载 0万字
论亡国太子乱世苟活的可行性

论亡国太子乱世苟活的可行性

棠落辞
本文9月3日倒V,倒V从第22章开始,看过的小天使不要重复购买哦,谢谢的大家支持,入V当天掉落万字肥章,比心~※预收文《落魄宗室子的科举日常》,感兴趣的小伙伴可以点点收藏~基层公务员虞煜一觉醒来,穿成小说中与他同名的亡国太子,一个出场即死亡顺便拉开乱世帷幕的大冤种,倒霉蛋中的至尊蛋,也是书中众人交口称赞的白月光。幸运的是,本该中箭身亡的他并没有死去;不幸的是他即将在这个乱世扎根。乱世中的亡国太子,
其它 连载 22万字